Parent’s Guide to Cord Blood, 11/2022
Gauri (tên đã thay đổi) được chẩn đoán mắc bệnh Beta-Thalassemia thể nặng bảy năm trước. Thalassemia là một chứng rối loạn di truyền khiến cơ thể tạo ra huyết sắc tố bất thường, thành phần của các tế bào hồng cầu giúp chúng vận chuyển oxy. Khắp châu Á, người ta thường mang một trong các đột biến Thalassemia, và ở Ấn Độ, mỗi năm có hơn mười nghìn ca sinh trẻ em mang dạng nặng được gọi là “Thalassemia thể nặng”1. Bệnh nhân Thalassemia thể nặng không chỉ cảm thấy mệt mỏi vì thiếu máu mãn tính mà việc truyền máu thường xuyên còn dẫn đến tổn thương các cơ quan và cuối cùng là rút ngắn tuổi thọ. Cách chữa bệnh Thalassemia thể nặng duy nhất là cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương hoặc từ máu dây rốn của người hiến tặng khỏe mạnh.
Các bác sĩ của Gauri hy vọng cô bé có một cuộc sống bình thường bằng cách cấy ghép tế bào gốc. Thật không may, giống như 70% người Ấn Độ, Gauri không có người hiến tặng phù hợp trong gia đình ruột thịt của mình2. Bố mẹ cô bé đã chờ đợi sự ra đời của một em trai vào tháng 11 năm 2020, với hy vọng rằng bé có thể giúp Gauri được cấy ghép máu dây rốn. Nhưng thật không may, anh chị em mới của cô bé không phải là người phù hợp đủ để trở thành người hiến tặng cho cô. Tin tức này khiến bố mẹ của Gauri vô cùng đau khổ!
Gauri đã phải trông xa hơn để tìm một người hiến tặng dự phòng. Trong trường hợp không có người hiến tặng tế bào gốc phù hợp trong gia đình, chiến lược dự phòng tiêu chuẩn là tìm kiếm các cơ quan đăng ký quốc tế để tìm người hiến tặng phù hợp3. Đây là một thách thức đối với người Ấn Độ. Mặc dù có nhiều cơ quan đăng ký đơn vị máu dây rốn và người hiến tủy xương ở các quốc gia khác, nhưng xác suất họ có ít hơn 10% khả năng phù hợp với nền tảng di truyền của người Ấn Độ2 và chi phí để mua một đơn vị tế bào gốc đơn lẻ từ nước ngoài là rất cao (~ 43.500USD)1,4. Máu dây rốn không nhất thiết phải được kết hợp chính xác như tủy xương, nhưng đáng buồn thay, Ấn Độ hiện không có bất kỳ ngân hàng công cộng nào dành cho người hiến máu dây rốn4,5.
Đó là nơi LifeCell bước vào. May mắn thay, theo lời khuyên từ bác sĩ của họ, bố mẹ của Gauri đã lưu trữ máu dây rốn của em gái cô theo chương trình Ngân hàng Cộng đồng LifeCell. Ngân hàng Cộng đồng là một loại ngân hàng máu dây rốn mới được phát minh bởi LifeCell. Trong Ngân hàng cộng đồng, tất cả các gia đình khách hàng trả tiền để lưu trữ máu dây rốn của con họ, nhưng sau đó các gia đình thành viên chia sẻ quyền truy cập vào kho lưu trữ với nhau. Bằng cách này, cộng đồng các đơn vị có ngân hàng cung cấp người hiến tặng cho trẻ em và người thân trực tiếp của họ mà không có người hiến tặng trong gia đình. Mô hình kinh doanh của các ngân hàng cộng đồng đã được mô tả trong một bản tin trước đây từ Quỹ6 này.
Gauri đã có thể tìm được đơn vị hiến máu dây rốn phù hợp với 90% HLA chất lượng cao thông qua Ngân hàng Cộng đồng của LifeCell. Để có hiệu quả, một ngân hàng cộng đồng cần phải lớn. Các nhà nghiên cứu đã dự đoán rằng cần 50.000 đơn vị máu dây rốn để đạt được kết quả phù hợp với 97% dân số Ấn Độ2. LifeCell là ngân hàng máu dây rốn duy nhất ở Ấn Độ có Ngân hàng Cộng đồng lớn như vậy, trên thực tế LifeCell có hơn 60.000 đơn vị máu dây rốn được chấp thuận và đủ tiêu chuẩn cho Ngân hàng Cộng đồng.
Gauri đã trải qua ca cấy ghép máu dây rốn không cùng huyết thống thành công vào tháng 5 năm 2022. Cô bé được bác sĩ Pritesh Junagade điều trị tại Bệnh viện Lotus ở Nashik, Maharashtra. Điều quan trọng là bố mẹ cô bé có thể yêu cầu và ngay lập tức rút mẫu phù hợp với cô bé từ Ngân hàng Cộng đồng mà không phải trả thêm phí, nếu không sẽ tốn hơn 30 vạn INR (~43.500 USD)1 cho một đơn vị máu dây rốn từ một ngân hàng công quốc tế. Khi bố mẹ trả tiền để tham gia một ngân hàng cộng đồng, họ cũng đang tham gia một chương trình hỗ trợ tài chính cung cấp bảo hiểm cho các chi phí y tế liên quan đến cấy ghép. Phương pháp điều trị của Gauri đánh dấu ca cấy ghép máu dây rốn thứ 2 của LifeCell được hỗ trợ độc quyền theo chương trình Ngân hàng Cộng đồng.
Gauri có một cuộc sống mới nhờ sự can thiệp kịp thời của LifeCell để hỗ trợ gia đình cô trong lúc họ cần. LifeCell, ngân hàng máu dây rốn lớn nhất Ấn Độ, tròn 18 tuổi vào tháng 11 năm 2022, trùng với lễ kỷ niệm Ngày máu dây rốn thế giới năm 2022.
Những đổi mới làm nên sự khác biệt của LifeCell:
- StemMatch: Người kết nối cuối cùng. StemMatch sẽ xác định có bao nhiêu kết quả phù hợp mà một thành viên có sẵn trong LifeCell Community Bank, ở các mức độ phù hợp HLA hoàn toàn (100%), một phần (90%) hoặc chấp nhận được (75%). Kết quả có sẵn trong vòng 15 ngày và được cập nhật hàng năm. Điều này mang lại cho các cá nhân sự an tâm và đảm bảo, giúp họ chuẩn bị cho một tương lai không chắc chắn.
- Family Floater: Mở rộng các lợi ích cứu sinh của ngân hàng cộng đồng cho các gia đình khác. Các thành viên của Ngân hàng Cộng đồng của LifeCell tự động có bảo hiểm cho em bé đã lưu trữ máu dây rốn, anh chị em ruột, bố mẹ và ông bà của em bé. Với dịch vụ Family Floater bổ sung, phạm vi bảo hiểm quyền lợi có thể được mở rộng cho cô dì chú bác và anh chị em họ đầu tiên của em bé.
- Chương trình Tế bào gốc trung mô được đảm bảo (MSC’s) của LifeCell: Trái ngược với thông lệ ở các quốc gia khác, ở Ấn Độ, Tổng cục Kiểm soát Dược phẩm Ấn Độ (DCGI) chỉ cấp phép cho các ngân hàng lưu trữ tế bào gốc từ máu dây rốn chứ không phải từ các mô của trẻ sơ sinh, dây rốn và nhau thai. Do đó, ở Ấn Độ không thể sử dụng mô dây rốn được lưu trữ cá nhân để điều trị bằng tế bào gốc trung mô (MSC). Tuy nhiên, các liệu pháp MSC có thể thu được ở Ấn Độ thông qua các công ty dược phẩm sinh học đã chuẩn bị các mẫu tế bào có sẵn từ các nhà tài trợ. LifeCell là một trong những công ty được cấp phép chuẩn bị các liệu pháp MSC từ mô dây rốn khỏe mạnh được hiến tặng và chúng tự động sẵn có cho các khách hàng của LifeCell như một phần của Ngân hàng Cộng đồng. Sau khi đăng ký chẩn đoán được phê duyệt, LifeCell sẽ cung cấp 1 tỷ MSC được phê duyệt và đảm bảo theo quy định trong vòng 7 ngày cùng với hỗ trợ tài chính 20 vạn INR để bù đắp các chi phí liên quan đến điều trị cho em bé, anh chị em và bố mẹ của em bé trong 21 năm đầu tiên của hợp đồng .
- Mesocel của LifeCell: Một công cụ thay đổi cuộc chơi tiềm năng trong cuộc chiến chống lại COVID-19. Mesocel của LifeCell là một sản phẩm trị liệu tế bào tiên tiến bao gồm hơn 100 triệu tế bào gốc trung mô được tăng sinh (MSC) có nguồn gốc từ mô dây rốn hiến tặng. LifeCell đã nhận được sự chấp thuận của Tổng cục Kiểm soát Thuốc Ấn Độ (DCGI) để tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Mesocel trong điều trị bệnh nhân COVID-19 nặng.
- Ghép đồng loại: Chăm sóc vết thương từ trong bụng mẹ! AmchoPlast® và AmnioPlast® của LifeCell là một trong những sản phẩm chăm sóc vết thương tiên tiến đầu tiên của Ấn Độ có nguồn gốc từ màng ối của người được hiến tặng. Những sản phẩm này khai thác các đặc tính chữa bệnh tự nhiên của màng ối để đẩy nhanh quá trình tái tạo mô. Đối với những khách hàng tự nguyện hiến tặng mô sơ sinh của con mình cho LifeCell, họ sẽ cung cấp hai mô ghép đồng loại miễn phí cho em bé, anh chị em ruột và bố mẹ của bé trong 21 năm đầu tiên của hợp đồng.
- GenomeScope Newborn: Tử vi bộ gen của em bé! GenomeScope Newborn là một xét nghiệm di truyền tiên tiến xác định các biến thể trong DNA khiến trẻ sơ sinh được sinh ra mắc bệnh di truyền nghiêm trọng. Sử dụng công nghệ NGS (Giải trình tự thế hệ mới) tiên tiến, xét nghiệm phân tích hơn 4000 gen và hơn 1500 dấu hiệu rối loạn di truyền để tạo báo cáo có tỷ lệ phát hiện >95% và độ chính xác của báo cáo >99%.
- Theo dõi trực tiếp các mẫu được lưu trữ : Bảo quản lạnh Không còn Hộp đen! Ngày nay, khách hàng của LifeCell có thể đăng nhập vào cổng thông tin trực tuyến của họ để xem dữ liệu nhiệt độ hàng tháng theo thời gian thực được tự động ghi lại bên trong buồng lạnh nơi lưu trữ tế bào gốc máu dây rốn của con họ. Điều này rõ ràng đảm bảo với khách hàng rằng tế bào gốc máu dây rốn quý giá của con họ vẫn tiếp tục được lưu trữ an toàn.
- Chương trình Cấy ghép An toàn: Cho phép cấy ghép máu dây rốn thành công và an toàn hơn! LifeCell là ngân hàng máu dây rốn đầu tiên và duy nhất trên thế giới tự động thực hiện cấu hình bộ gen NGS trên các đơn vị tế bào gốc máu dây rốn trước khi chúng được phát hành để cấy ghép. Kết quả xét nghiệm đảm bảo cho các bác sĩ và gia đình bệnh nhân rằng đơn vị máu dây rốn không có nguy cơ mắc các bệnh di truyền.
- Bộ Kit Thu Thập Mẫu Cao Cấp. Tất cả khách hàng của LifeCell đều được hưởng lợi từ bộ thu thập mẫu bằng thép không gỉ cao cấp và tiên tiến của chúng tôi. Bộ kit LifeCell tuân theo các tiêu chuẩn tối ưu về vận chuyển trong dây chuyền lạnh để duy trì chất lượng và tính toàn vẹn của mẫu được vận chuyển. LifeCell bảo vệ các tế bào gốc của con bạn chống lại sự dao động của nhiệt độ bên ngoài và các hư hỏng khác.
- Tiếp tục bảo vệ chống lại sự thải ghép: Bởi vì mọi em bé và gia đình đều xứng đáng có cơ hội thứ hai! Trong một số ít trường hợp, nếu máu dây rốn của em bé không thích hợp để lưu trữ trong Ngân hàng Cộng đồng, LifeCell cung cấp cho bố mẹ lựa chọn thứ hai để tiếp tục hợp đồng của họ để họ có thể được hưởng sự bảo vệ và lợi ích của chương trình Ngân hàng Cộng đồng. Điều này đảm bảo hy vọng của những gia đình như vậy vẫn nguyên vẹn so với việc chấm dứt hợp đồng xảy ra tại các cơ sở ngân hàng máu dây rốn khác.
Tài liệu tham khảo:
- Colah RB, Seth T. Thalassemia in India. Hemoglobin 2022; 46(1):20-26.
- Maiers M, Halagan M, Joshi S, … Weisdorf, D. HLA match likelihoods for Indian patients seeking unrelated donor transplantation grafts: a population-based study. The Lancet 2014; 1(2):E57-E63.
- Indian Council of Medical Research (ICMR). National Guidelines for Hematopoietic Cell Transplantation. Published January 2021
- Kindwall‐Keller TL, Ballen KK. Umbilical cord blood: The promise and the uncertainty. Stem Cells Transl Med. 2020; 9(10):1153–1162.
- Jeevan Public Cord Blood Bank
- Verter F, Mandot V. Public Banking Without Bankrupting. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published July 2019
Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood
