Cureus, 08/08/2025
Bối cảnh
Bệnh thoái hóa thần kinh (NDD – Neurodegenerative diseases) gồm Alzheimer, Parkinson, ALS… và chấn thương tủy sống (SCI – Spinal cord injury) gây mất tế bào thần kinh, viêm mạn tính, mất myelin và đứt gãy mạng lưới synapse. Các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu làm chậm tiến triển hoặc kiểm soát triệu chứng; nhu cầu tái tạo mô thần kinh vẫn còn bỏ ngỏ.
Liệu pháp tế bào gốc (SC – Stem cell) nổi lên với ba hướng chính:
- Thay thế tế bào
- Bảo vệ thần kinh/điều hòa miễn dịch
- Tái tạo myelin và kích thích tái tạo sợi trục
Tổng quan
- Nguồn tế bào đa dạng
- MSC (Mesenchymal stem cell – Tế bào gốc trung mô) từ tủy xương, mô mỡ, dây rốn
- NSC (Neural stem cell – Tế bào gốc thần kinh)
- OPC (Oligodendrocyte progenitor cell – Tế bào tiền thân oligodendrocyte)
- iPSC (Induced pluripotent stem cell – Tế bào gốc đa năng cảm ứng)
- ESC (Embryonic stem cell – Tế bào gốc phôi)
- Cơ chế đa mô thức
- Tiết yếu tố hướng dưỡng
- Điều hòa viêm vi môi trường
- Kích hoạt sửa chữa nội sinh
- Tích hợp chức năng như neuron hoặc oligodendrocyte mới
- Đường dùng & giàn giáo sinh học
- Tiêm vào nhu mô/tổn thương
- Tiêm nội tủy mạc
- Tiêm tĩnh mạch
- Ghép kèm giá thể sinh học/hydrogel để tăng sống sót và cố định tế bào
- Bằng chứng lâm sàng ban đầu
- Các thử nghiệm pha I/II ở SCI, PD (Parkinson’s disease – Bệnh Parkinson), MS (Multiple sclerosis – Xơ cứng rải rác), ALS (Amyotrophic lateral sclerosis – Xơ cứng teo cơ một bên) cho thấy an toàn khả thi và một số tín hiệu hiệu quả (cải thiện vận động/cảm giác, điểm số chức năng)
- Chưa có bằng chứng pha III đủ mạnh để thay đổi phác đồ chuẩ
Hình 1: Tổng quan về liệu pháp tế bào gốc trong các bệnh thoái hóa thần kinh và chấn thương tủy sống
Bảng 1: Tóm tắt các thử nghiệm trên người về liệu pháp tế bào gốc để điều trị bệnh
| Tác giả (Năm) | Số người tham gia | Loại tế bào | Phương pháp điều trị | Kết quả |
| Kim và cộng sự (2021) | 9 | Tế bào gốc trung mô từ máu dây rốn người (hUCB-MSC – human umbilical cord blood -derived mesenchymal stem cells) | Tiêm vào tâm thất bên phải thông qua hệ thống Ommaya | Liệu pháp khả thi, tương đối an toàn, dung nạp tốt |
| Kim và cộng sự (2015) | 9 | Tế bào gốc từ dây rốn | Tiêm định vị bằng phương pháp phẫu thuật định vị | Không ghi nhận phản ứng phụ ngoại trừ đau đầu và đau vết mổ |
| Rash và cộng sự (2025) | 120 | Tế bào gốc từ tủy xương | Truyền tĩnh mạch | Cải thiện điểm kiểm tra nhận thức, giảm viêm thần kinh |
| Rash và cộng sự (2023) | 33 | Tế bào gốc trung mô đồng loài | Truyền tĩnh mạch | Nhóm liều thấp cải thiện điểm kiểm tra nhận thức |
Bảng 2: Tóm tắt các thử nghiệm trên người về liệu pháp tế bào gốc để điều trị bệnh Parkinson và bệnh xơ cứng teo cơ một bên
| Tác giả (Năm) | Bệnh | Số người tham gia | Loại tế bào | Phương pháp điều trị | Kết quả |
| Jiang S và cộng sự (2018) | PD | 18 | Tế bào gốc thần kinh người ANGE-S003 | Ghép qua đường mũi | Cải thiện hiệu suất trên thang điểm đánh giá toàn diện bệnh Parkinson với đỉnh điểm vào tháng thứ 6, không có tác dụng phụ nghiêm trọng. |
| Barker và cộng sự (2019) | PD | 11 | Ghép đồng loài mô thần kinh giữa não thai | Tiêm phẫu thuật | Tế bào ghép có thể tồn tại hơn 10 năm, giảm triệu chứng chậm vận động và cứng cơ. Duy trì kích hoạt lại vùng vỏ não vận động. |
| Berry và cộng sự (2019) | ALS | 36 | Tế bào gốc trung mô kết hợp yếu tố dinh dưỡng thần kinh | Kết hợp tiêm nội tủy mạc và tiêm vào cơ | An toàn và cho thấy dấu hiệu hiệu quả sớm đầy hứa hẹn. |
| Barczewska Monika và cộng sự (2020) | ALS | 67 | Tế bào gốc trung mô từ Wharton’s Jelly | Tiêm nội tủy mạc | Tế bào gốc chứng minh an toàn và hiệu quả. Nữ giới đáp ứng tốt hơn. |
| Siwek và cộng sự (2020) | ALS | 8 | Tế bào gốc trung mô từ tủy xương tự thân | Tiêm nội tủy mạc | Tốc độ tiến triển bệnh giảm ở bệnh nhân ALS tiến triển nhanh. |
| Mazzini và cộng sự (2019) | ALS | 18 | Tế bào gốc thần kinh người | Vi ghép vào tủy sống | Giảm tiến triển bệnh, không có tác dụng phụ đến 60 tháng. |
| Alkhazaali-Ali và cộng sự (2025)
|
ALS | 21 | Tế bào gốc trung mô từ tủy xương tự thân | Tiêm nội tủy mạc và truyền tĩnh mạch đồng thời | Duy trì ổn định điểm trên thang điểm đánh giá chức năng ở ALS và giá trị dung tích sống gắng sức |
Bảng 3: Tóm tắt các thử nghiệm trên người về liệu pháp tế bào gốc trong điều trị chấn thương tủy sống
| Tác giả (Năm) | Loại nghiên cứu | Số người tham gia | Loại tế bào gốc sử dụng | Phương pháp điều trị | Kết quả |
| Akhlaghpasand và cộng sự (2025) | Pha II, ngẫu nhiên, đối chứng tích cực | 44 | Tế bào gốc trung mô và tế bào Schwann | Tiêm nội tủy mạc | Cải thiện đáng kể chức năng bàng quang do thần kinh. Một số bệnh nhân cũng cải thiện phụ về vận động và cảm giác. Không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng. |
| Awidi và cộng sự (2024) | Pha I/II | 14 | Tế bào gốc trung mô mở rộng từ tủy xương và dây rốn | Tiêm nội tủy mạc | MSCs từ dây rốn cho kết quả tốt hơn so với MSCs từ tủy xương. Không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng. Một số bệnh nhân cải thiện vận động và kiểm soát bàng quang. |
| Bydon và cộng sự (2024) | Pha I | 10 | Tế bào gốc trung mô nguồn gốc từ mô mỡ | Tiêm nội tủy mạc | Không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng. Một số bệnh nhân cải thiện điểm vận động và cảm giác, đặc biệt ở những ca tổn thương không hoàn toàn. Một số bệnh nhân cải thiện đau thần kinh và chất lượng cuộc sống |
| Shang và cộng sự (2022) | Tổng quan hệ thống | 2399 bệnh nhân trong 62 thử nghiệm lâm sàng | Tế bào gốc trung mô và tế bào gốc/thần kinh tiền thân | Tiêm nội tủy, tiêm vào tủy sống, tiêm tĩnh mạch, và cấy ghép phẫu thuật | 43,2% bệnh nhân cải thiện ít nhất 1 bậc theo thang điểm ASIA. Cải thiện cảm giác ở mức vừa phải. Tác dụng phụ nhẹ đến trung bình thường gặp, tác dụng phụ nghiêm trọng hiếm gặp. |
| Hur và cộng sự (2016) | – | 14 | Tế bào gốc trung mô tự thân nguồn gốc từ mô mỡ | Tiêm nội tủy mạc qua chọc dò thắt lưng | Cải thiện chức năng vận động và cảm giác ở bệnh nhân chấn thương tủy sống không hoàn toàn. Không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng. Một số trường hợp cải thiện đau thần kinh và chức năng bàng quang. |
Hạn chế và thách thức
- Không đồng nhất về loại tế bào và quy trình
- Hiện chưa có tiêu chuẩn thống nhất về lựa chọn loại tế bào gốc cho từng bệnh lý thần kinh.
- Các nghiên cứu dùng nguồn tế bào, quy trình biệt hóa và đường dùng khác nhau, gây khó so sánh kết quả.
- Nguy cơ an toàn dài hạn
- Nguy cơ hình thành khối u, đặc biệt với iPSC và ESC nếu còn tế bào chưa biệt hóa hoàn toàn.
- Nguy cơ phản ứng miễn dịch, di trú tế bào đến vị trí ngoài mong muốn
- Giới hạn bằng chứng lâm sàng
- Hầu hết mới dừng ở pha I/II, số lượng bệnh nhân nhỏ, thời gian theo dõi ngắn.
- Thiếu các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng quy mô lớn để khẳng định hiệu quả và độ an toàn.
- Vấn đề kỹ thuật và chi phí
- Quy trình nuôi cấy và biệt hóa đòi hỏi điều kiện nghiêm ngặt GMP – Good Manufacturing Practice.
- Chi phí sản xuất, kiểm định và lưu trữ tế bào cao, hạn chế khả năng tiếp cận rộng rãi.
- Thách thức đạo đức và pháp lý
- Việc sử dụng ESC gặp rào cản đạo đức ở nhiều quốc gia.
- Cần khuôn khổ pháp lý rõ ràng cho nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp tế bào gốc.
Triển vọng tương lai
- Kết hợp công nghệ vật liệu sinh học: Sử dụng giá thể sinh học và hydrogel để cải thiện khả năng sống sót, định vị và tích hợp của tế bào gốc vào mô thần kinh tổn thương.
- Liệu pháp đa mô thức: Ghép tế bào gốc kết hợp với thuốc điều hòa miễn dịch, yếu tố tăng trưởng hoặc kích thích điện để tối ưu hóa phục hồi chức năng.
- Cá thể hóa điều trị: Dùng iPSC tự thânnhằm giảm nguy cơ thải ghép và điều chỉnh đặc điểm tế bào phù hợp với bệnh nhân.
- Công nghệ chỉnh sửa gen: Ứng dụng CRISPR-Cas9 và các công cụ chỉnh sửa gen khác để cải thiện tính ổn định di truyền và tăng hiệu quả biệt hóa tế bào gốc.
- Chỉ dấu sinh học dự báo đáp ứng: Phát triển bộ chỉ dấu (bao gồm hình ảnh học MRI, dịch não tủy và xét nghiệm máu) giúp lựa chọn bệnh nhân phù hợp và theo dõi tiến triển sau điều trị.
- Thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn và quốc tế: Hợp tác đa trung tâm để tiến hành RCT chất lượng cao, thời gian theo dõi dài, nhằm cung cấp bằng chứng đủ mạnh cho việc đưa liệu pháp tế bào gốc vào điều trị tiêu chuẩn.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo (nếu có): Kademani, A., Avraam, C., Montenegro, D., Paloh, A., Somannagari, N., Gupta, A., … & Siddiqui, H. F. (2025). Exploring the Emerging Role of Stem Cell Therapy in Neurodegenerative Diseases and Spinal Cord Injury: A Narrative Review. Cureus, 17(8).
Nguồn: Cureus
Link: https://www.cureus.com/articles/379708-exploring-the-emerging-role-of-stem-cell-therapy-in-neurodegenerative-diseases-and-spinal-cord-injury-a-narrative-review#!/authors
