Biopharma APAC, 08/11/ 2024
Các nhà nghiên cứu đã sử dụng ty thể có nguồn gốc từ tế bào gốc để phục hồi các tế bào sụn bị tổn thương, mang lại hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân thoái hóa khớp
Các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra một phương pháp mới đầy hứa hẹn có khả năng điều trị bệnh thoái hóa khớp (osteoarthritis – OA), một căn bệnh gây suy giảm chức năng khớp mà hiện tại vẫn chưa có phương pháp điều trị nào hiệu quả.
Phương pháp tiếp cận sáng tạo này sử dụng sự chuyển giao ty thể từ các tế bào gốc trung mô (mesenchymal stromal cells – MSC) được phân lập từ dây rốn của trẻ sơ sinh được hiến để phục hồi sức khỏe chuyển hóa ở sụn bị tổn thương. Thay vì điều trị các triệu chứng, kỹ thuật này nhắm vào rối loạn chức năng tế bào ở trung tâm của OA, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong chăm sóc bệnh nhân.
Viêm xương khớp là một căn bệnh phức tạp đặc trưng bởi rối loạn chức năng ty thể và thiếu năng lượng, dẫn đến chết tế bào và thoái hóa khớp. Với hơn 300 triệu người bị ảnh hưởng trên toàn thế giới, nhu cầu điều trị hiệu quả ngày càng tăng cao. Các liệu pháp OA truyền thống chủ yếu tập trung vào việc kiểm soát cơn đau và tình trạng viêm, nhưng việc chuyển sang các phương pháp điều trị thay đổi bệnh là điều cần thiết.
Nghiên cứu cho thấy nhiều kiểu hình OA là kết quả của tình trạng suy giảm năng lượng của tế bào sụn, thành phần tế bào duy nhất của sụn khỏe mạnh. Tình trạng suy giảm này dẫn đến tăng stress oxy hóa, chết tế bào và giảm sản xuất ATP.
Nghiên cứu này được công bố trên Theranostics nêu bật một cơ chế quan trọng: MSC có thể cung cấp trực tiếp ty thể khỏe mạnh của chúng cho các tế bào sụn được phân lập từ bệnh nhân OA, giúp phục hồi khả năng sản xuất năng lượng và tăng khả năng chống lại stress oxy hóa. Thay vì tiêm toàn bộ tế bào, các tác giả đề xuất một phương pháp chuyển ty thể khỏe mạnh được phân lập từ MSC – trước đây đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng OA – để bảo vệ tính toàn vẹn của khớp và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh.
Angela Court, tác giả chính của nghiên cứu, giải thích: “Bằng cách chuyển ty thể từ tế bào gốc khỏe mạnh sang tế bào sụn bị viêm xương khớp, chúng ta có thể khôi phục sự cân bằng năng lượng và giảm stress oxy hóa có hại. Phương pháp tiếp cận không dùng tế bào này giải quyết các nguyên nhân cơ bản gây thoái hóa sụn ở OA ở cấp độ tế bào.”
Tiến sĩ Maroun Khoury, tác giả liên lạc của bài báo và giám đốc Trung tâm Xuất sắc IMPACT tại Universidad de los Andes ở Santiago, Chile, cho biết thêm: “Trong bệnh viêm xương khớp, các nhà máy điện trong tế bào sụn bị rối loạn chức năng. Phương pháp tiếp cận của chúng tôi cung cấp các máy phát điện mới, hiệu quả. Bằng cách cấy ghép ty thể khỏe mạnh, chúng tôi đang ‘kết nối lại’ lưới năng lượng của sụn bị tổn thương và có khả năng trẻ hóa toàn bộ hệ sinh thái khớp, có thể thông qua tác dụng chống viêm. Điều này sẽ cần được chứng minh trong các nghiên cứu trong tương lai để kiểm tra tác động lên hệ thống miễn dịch tại khớp.
Tiến sĩ Fernando Figueroa, Bác sĩ chuyên khoa thấp khớp và là tác giả chính của bài báo, tuyên bố: “Chúng tôi lạc quan cho rằng phương pháp này có thể dẫn đến các liệu pháp không chỉ làm giảm các triệu chứng mà còn làm chậm hoặc có khả năng đảo ngược tổn thương khớp. Những phát hiện của chúng tôi đặc biệt thú vị vì chúng mở ra một hướng đi mới cho việc điều trị OA, tập trung vào việc thay đổi tiến triển bệnh thay vì chỉ kiểm soát các triệu chứng của bệnh nhân.”
Các bước tiếp theo của nhóm nghiên cứu là các nghiên cứu tiền lâm sàng sâu hơn để tối ưu hóa phác đồ điều trị, hiểu rõ sự phân bố sinh học của việc tiêm ty thể vào khớp và khám phá các tác động lâu dài của nó, với hy vọng tiến tới các thử nghiệm lâm sàng trên người trong những năm tới.
Những phát hiện quan trọng bổ sung của nghiên cứu bao gồm:
- Chuyển thành công ty thể từ tế bào gốc sang tế bào sụn bị viêm xương khớp.
- Phục hồi sản xuất năng lượng và cân bằng chuyển hóa ở các tế bào bị tổn thương.
- Tăng khả năng chống lại stress oxy hóa và chết tế bào.
- Cải thiện sức khỏe khớp ở mô hình chuột bị viêm xương khớp sau khi chuyển ty thể.
Tiến sĩ Patricia Luz-Crawford, một nhà nghiên cứu chính, nhấn mạnh “Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy sự tương tác giữa Ty thể và tế bào sụn, thách thức quan điểm truyền thống về liệu pháp tế bào. Hiểu được sự thay đổi chuyển hóa trong viêm xương khớp là rất quan trọng vì việc phục hồi cân bằng năng lượng có thể mở ra những con đường mới cho các chiến lược điều trị”.
Phương pháp tiếp cận này giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị OA và mang lại hy vọng cho hàng triệu người trên toàn thế giới đang mắc phải căn bệnh này. Bằng cách nhắm mục tiêu vào rối loạn chức năng tế bào trong OA, liệu pháp chuyển ty thể có thể đại diện cho một tiến bộ đáng kể trong y học tái tạo cho bệnh khớp.
Tài liệu tham khảo
Court, A.C., Vega-Letter, A.M., Parra-Crisóstomo, E., Velarde, F., García, C., Ortloff, A., Vernal, R., Pradenas, C., Luz-Crawford, P., Khoury, M., Figueroa, F.E. (2024). Mitochondrial transfer balances cell redox, energy and metabolic homeostasis in the osteoarthritic chondrocyte preserving cartilage integrity. Theranostics, 14(17), 6471-6486. https://www.thno.org/v14p6471.htm
Nguồn: BioPharrma APAC
Link: https://www.biopharmaapac.com/news/47/5493/powering-up-cartilage-new-mitochondrial-therapy-offers-fresh-hope-for-osteoarthritis-patients.html
