Rare Disease Advisor, 08/11/2024
Một thử nghiệm giai đoạn 2 đánh giá liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân có nguồn gốc từ mô mỡ (Hope Biosciences’ adipose-derived autologous mesenchymal stem cell therapy – HB-adMSC) của Hope Biosciences dành cho những bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tái phát-thuyên giảm (multiple sclerosis – MS) mức độ nhẹ đến trung bình đã mang lại kết quả khả quan.
Thử nghiệm (NCT05116540), do Hope Biosciences Research Foundation tài trợ, đã đạt được mục tiêu chính, theo như xác định của MS Quality of Life-54 Instrument. Phương pháp đánh giá chất lượng cuộc sống, sức khỏe toàn diện qua đánh giá tình trạng mệt mỏi, chức năng thể chất và nhận thức, cơn đau, khả năng vận động và các yếu tố khác.
Cụ thể, kết quả cho thấy đã cải thiện đáng kể về sức khỏe thể chất và tinh thần ở những bệnh nhân mắc MS thuyên giảm tái phát từ nhẹ đến trung bình được điều trị bằng HB-adMSC so với nhóm dùng giả dược.
Donna Chang, chủ tịch của Hope Biosciences Research Foundation cho biết: “Kết quả của thử nghiệm này là bước đột phá đối với bệnh đa xơ cứng. Chúng chứng minh rõ ràng rằng việc điều trị thường xuyên với liều cao HB-adMSC tươi có thể mang lại hiệu quả nhất quán cho tình trạng phức tạp và biến đổi cao như MS”
“Chúng tôi tin rằng kết quả khả thi này sẽ ứng dụng cho các bệnh tự miễn khác trong tương lai gần”.
Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đơn trung tâm đã tuyển dụng 24 cá nhân được chẩn đoán mắc bệnh MS thuyên giảm tái phát từ nhẹ đến trung bình. Những người tham gia được chia thành nhóm điều trị (n = 12) và nhóm dùng giả dược (n = 12). Những bệnh nhân mắc bệnh MS thuyên giảm tái phát trong nhóm điều trị đã được truyền tĩnh mạch 6 lần với liều dùng 200 triệu tế bào gốc trong 32 tuần, tổng cộng là 1,2 tỷ tế bào. Thời gian của nghiên cứu là 52 tuần.
Đến cuối nghiên cứu, những bệnh nhân mắc bệnh MS thuyên giảm tái phát được điều trị bằng HB-adMSC đã cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với ban đầu trong Điểm tổng hợp sức khỏe thể chất của họ (P <.0001), không giống như những bệnh nhân trong nhóm dùng giả dược (P <.4856).
Ngoài ra, nhóm HB-adMSC cho thấy sự cải thiện đáng kể về Điểm tổng hợp sức khỏe thần kinh (P <.0042) so với nhóm dùng giả dược (P <.5724).
Quy mô hiệu ứng giữa các nhóm đều lớn đối với cả điểm số về thể chất và tinh thần (Cohen’s d = 1,23, P = .0002 và Cohen’s d = 0,85, P = .016, tương ứng).
Về mặt an toàn, phương pháp điều trị này vừa an toàn vừa được bệnh nhân mắc bệnh MS thuyên giảm tái phát dung nạp tốt.
Tài liệu tham khảo
Hope Biosciences Research Foundation reports promising phase II trial results for stem cell therapy in multiple sclerosis. News release. Hope Biosciences Research Foundation; October 31, 2024.
Randomized double-blind phase 2 efficacy and safety of autologous HB-MSCs vs placebo for treatment of multiple sclerosis (HBMS01). ClinicalTrials.gov. November 11, 2021. Updated June 21, 2024. Accessed November 8, 2024.
Nguồn: Rare Disease Advisor
Link: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/phase-2-trial-promising-results-stem-cell-therapy-ms/
