Science Daily, 18/07/2022
Trong nghiên cứu lớn nhất thuộc lĩnh vực này, các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra rằng HDM/SCT (high-dose melphalan and stem cell transplantation) giúp kéo dài sự sống với độ an toàn được cải thiện ở những bệnh nhân mắc bệnh AL amyloidosis. Ngoài ra, họ đã lần đầu tiên phát triển một điểm số dự đoán để đánh giá khả năng sống sót không có biến cố sau khi cấy ghép tế bào gốc. Thời gian sống sót không có biến cố được định nghĩa là thời gian từ khi cấy ghép tế bào gốc đến khi bắt đầu liệu trình điều trị tiếp theo hoặc tử vong, tùy vào trường hợp nào xảy ra trước.
AL amyloidosis là một bệnh đe dọa tính mạng liên quan đến ung thư tủy xương, đa u tủy. Nó xảy ra khi các tế bào bạch cầu sản xuất kháng thể của một người (tức là các tương bào) không hoạt động bình thường và tạo ra protein bất thường, cuộn lại để tạo thành các sợi amyloid và tạo mảng lắng đọng từ các thành phần của kháng thể được gọi là chuỗi nhẹ, sau đó lắng đọng trong các cơ quan khác nhau của cơ thể.
Đối với một số và phần nhiều bệnh nhân được chọn, điều trị bao gồm hóa trị liều cao (melphalan) và cấy ghép tế bào gốc tự thân (của chính họ) (HDM/SCT).
Trong nghiên cứu lớn nhất thuộc lĩnh vực này, các nhà nghiên cứu từ Đại học Boston/Trung tâm Amyloidosis của Trung tâm Y tế Boston đã phát hiện ra rằng HDM/SCT giúp kéo dài sự sống với độ an toàn được cải thiện ở những bệnh nhân mắc bệnh AL amyloidosis. Ngoài ra, họ đã lần đầu tiên phát triển một điểm số dự đoán để đánh giá khả năng sống sót không có biến cố sau khi cấy ghép tế bào gốc. Thời gian sống sót không có biến cố được định nghĩa là thời gian từ khi cấy ghép tế bào gốc đến khi bắt đầu liệu trình điều trị tiếp theo hoặc tử vong, tùy vào trường hợp nào xảy ra trước.
Tác giả của bài báo, Bác sĩ Vaishali Sanchorawala, Giám đốc Đại học Boston/Trung tâm Amyloidosis của Trung tâm Y tế Boston (BU/BMC), cho biết: “Dữ liệu này nhấn mạnh vai trò tiếp tục của HDM/SCT được kiểm tra theo thời gian trong mô hình điều trị của bệnh nhân AL amyloidosis đủ điều kiện cấy ghép. Phương pháp điều trị này, lần đầu tiên được phát triển tại BU/BMC vào những năm 1990, giúp kéo dài sự sống, đặc biệt là đối với những người đạt được đáp ứng huyết học hoàn chỉnh sau khi SCT.”
Các nhà nghiên cứu đã xem xét dữ liệu thu thập được từ cơ sở dữ liệu được duy trì khách quan về bệnh nhân mắc AL amyloidosis được điều trị liên tục bằng HDM/SCT từ tháng 7 năm 1994 đến tháng 9 năm 2021. Kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân ổn định huyết học hoàn toàn lên tới 39%, với thời gian sống trung bình là 15 năm, trong đó 30% số bệnh nhân này sống hơn 20 năm.
Sanchorawala cho biết thêm: “Nguy cơ tái phát về mặt huyết học trong tương lai cũng thấp (5 %) ở những bệnh nhân có CR huyết học duy trì trong 15 năm, cho thấy rằng phần lớn bệnh nhân đạt đến mốc này có thể được coi là đã chữa khỏi bằng HDM/SCT.”
Nhà nghiên cứu cũng phát triển một điểm số tiên lượng cho khả năng sống sót không có biến cố, bằng việc kết hợp các chỉ số đo lường: nồng độ chuỗi nhẹ và tỷ lệ phần trăm tương bào trong tủy xương của bệnh nhân. Bệnh nhân có bệnh nguy cơ thấp (0 yếu tố), nguy cơ trung bình (1 yếu tố) và nguy cơ cao (2 yếu tố) có ước tính thời gian sống thêm không có biến cố trung bình lần lượt là 5.3 năm, 2.8 năm và 1 năm.
Nghiên cứu được đăng trực tuyến trên Tạp chí Huyết học Hoa Kỳ.
Tài liệu tham khảo:
Joshua N. Gustine, Andrew Staron, Raphael E. Szalat, Lisa M. Mendelson, Tracy Joshi, Frederick L. Ruberg, Omar Siddiqi, Deepa M. Gopal, Camille V. Edwards, Andrea Havasi, Michelle Kaku, K. H. Vincent Lau, John L. Berk, J. Mark Sloan, Vaishali Sanchorawala. Predictors of hematologic response and survival with stem cell transplantation in AL amyloidosis: A 25‐year longitudinal study. American Journal of Hematology, 2022; DOI: 10.1002/ajh.26641
Nguồn: Boston University School of Medicine
Link: https://www.sciencedaily.com/releases/2022/07/220714103006.htm
