Wiley Online Library, 08/07/2026
Một báo cáo ca bệnh được công bố trên Case Reports in Hematology (2026) đã ghi nhận thành công của ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp (haploidentical HSCT) trong điều trị thiếu máu bất sản nặng (severe aplastic anemia – SAA) do hóa trị ở một bệnh nhân sống sót sau ung thư vú. Đây là một trong những báo cáo đầu tiên cho thấy ghép bán hòa hợp có thể trở thành lựa chọn điều trị hiệu quả khi bệnh nhân không có người hiến HLA phù hợp.
Ca lâm sàng
- Tiền sử Bệnh nhân & Chuẩn bị trước Ghép (Tóm tắt)
- Bệnh nhân: Nữ, 46 tuổi, được điều trị ung thư vú xâm lấn giai đoạn IIA (Luminal B, HER2 dương tính) bằng phẫu thuật bảo tồn, 6 chu kỳ hóa trị (phác đồ TCbHP) và 7 chu kỳ điều trị nhắm đích.
- Biến chứng SAA: Xuất hiện tình trạng suy tủy nặng, giảm cả 3 dòng tế bào máu kéo dài hơn 3 tháng. Mật độ tế bào tủy xương sinh thiết chỉ còn ~20%. Bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ kích thích tạo máu và ức chế miễn dịch (corticoid, cyclosporine, tacrolimus).
- Điều kiện ghép: Khối u vú ổn định (chỉ số CA125, CA153 bình thường, tủy xương không có tế bào di căn), các chức năng cơ quan quan trọng bình thường. Do không có người hiến tương thích HLA hoàn toàn, bệnh nhân được chỉ định ghép tế bào gốc từ chị gái ruột (phù hợp 6/12 HLA).
- Tiến trình Ghép Tế bào gốc Đồng loại Một phần (haplo-HSCT)
- Phác đồ chuẩn bị điều hòa (Pre-conditioning protocol):
- Busulfan (BU): $3,2\text{ mg/kg/ngày}$ dùng trong 1 ngày (vào ngày -4).
- Fludarabine (Flu): $25\text{ mg/m}^2/\text{ngày}$ dùng trong 5 ngày.
- Cyclophosphamide (CY): $50\text{ mg/kg/ngày}$ dùng trong 2 ngày.
- Globulin kháng tế bào tuyến ức (ATG): $2,5\text{ mg/kg/ngày}$ dùng trong 4 ngày.
- Các biện pháp hỗ trợ & Phòng ngừa biến chứng ghép:
- Sử dụng Phenytoin để ngăn ngừa co giật do Busulfan gây ra.
- Dùng Mesna để phòng ngừa viêm bàng quang xuất huyết do Cyclophosphamide.
- Phối hợp Mycophenolate Mofetil và Cyclosporine A nhằm phòng ngừa bệnh ghép chống chủ (GVHD).
- Dùng PEG-G-CSF và Thrombopoietin (TPO) để hỗ trợ quá trình tái tạo hệ tạo máu.
- Dùng Letermovir phòng ngừa nhiễm CMV và Cotrimoxazole phòng ngừa nhiễm Pneumocystis carinii.
- Tiến trình mọc mảnh ghép & Hồi phục:
- Ngày +7: Bệnh nhân xuất hiện sốt, ho, tiêu chảy và loét miệng; được bổ sung Biapenem, Acyclovir và Posaconazole để kiểm soát nhiễm trùng.
- Ngày +10 (31/07/2023): Phục hồi thành công dòng bạch cầu trung tính (Neutrophil engraftment).
- Ngày +15 (05/08/2023): Phục hồi thành công dòng tiểu cầu (Platelet engraftment).
- Ngày +30 (20/08/2023): Xét nghiệm tủy xương ghi nhận quá trình tạo máu hoạt động tích cực; phân tích STR xác định tỷ lệ chimerism tế bào từ người hiến đạt 99,30%.
Kết quả điều trị
Ghép tế bào gốc diễn ra thành công với mọc bạch cầu trung tính vào ngày +10 và hồi phục tiểu cầu vào ngày +15 sau ghép. Trong giai đoạn sớm, bệnh nhân xuất hiện sốt, viêm niêm mạc miệng, tiêu chảy và nhiễm Human herpesvirus 6B, sau đó phát triển GVHD cấp ở da vào ngày +20. Các biến chứng này được kiểm soát bằng methylprednisolone, truyền tế bào gốc trung mô từ máu dây rốn (umbilical cord blood mesenchymal stem cells), thuốc kháng virus và điều chỉnh thuốc ức chế miễn dịch.
Đến ngày +30, xét nghiệm cho thấy chức năng tạo máu phục hồi với bạch cầu 3,58 × 10⁹/L, hemoglobin 89 g/L và tiểu cầu 68 × 10⁹/L. Tủy xương hoạt động trở lại bình thường và phân tích STR ghi nhận 99,3% tế bào có nguồn gốc từ người hiến. Tại thời điểm 120 ngày sau ghép, tỷ lệ chimerism vẫn duy trì ở 97,81%, cho thấy mảnh ghép ổn định và bệnh nhân tiếp tục hồi phục dưới điều trị ngoại trú.
Ý nghĩa khoa học
Thiếu máu bất sản nặng do hóa trị là biến chứng rất hiếm nhưng đe dọa tính mạng, đặc biệt ở bệnh nhân ung thư vú. Báo cáo này là một trong những trường hợp đầu tiên chứng minh rằng ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp có thể phục hồi hoàn toàn chức năng tạo máu ở những bệnh nhân thất bại với điều trị nội khoa và không có người hiến HLA phù hợp.
Thành công của ca bệnh mở ra một lựa chọn điều trị đầy hứa hẹn cho các trường hợp suy tủy nặng thứ phát sau hóa trị, đồng thời cho thấy với phác đồ điều kiện hóa thích hợp, dự phòng GVHD hiệu quả và chăm sóc hậu ghép toàn diện, ghép bán hòa hợp có thể đạt kết quả khả quan ngay cả ở những bệnh nhân có nguy cơ cao.
Nguồn: Wiley Online Library
Link: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1155/crh/1212359
