Một báo cáo được trình bày tại MSMilan 2023 cho thấy sự cải thiện về nhận thức và dấu ấn sinh học ở những bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng khi được tiêm nhiều lần tế bào gốc trung mô tự thân vào nội tủy mạc.
NeurologyLive, 12/10/2023
Một báo cáo về một thử nghiệm được trình bày tại MSMilan năm 2023, Hội nghị ECTRIMS-ACTRIMS lần thứ 9, được tổ chức từ ngày 11 đến ngày 13 tháng 10, tại Milan, Ý, đã công bố những tác động tích cực trong việc nhận biết và các dấu ấn sinh học của tình trạng viêm thần kinh và thoái hóa thần kinh khi các bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tiến triển (MS) được điều trị bằng cách tiêm nhiều lần tế bào gốc trung mô tự thân (MSC) vào nội tủy mạc (IT).1
Trong 15 bệnh nhân thử nghiệm được điều trị ít nhất 2 mũi tiêm MSC, trong đó 9 bệnh nhân đã cải thiện từ 5% đến 18% khi đi bộ 25 feet. Điểm trung bình của 4 bài kiểm tra nhận thức do bệnh nhân thực hiện có kết quả cải thiện từ 0,11 lên đến 0,33 sau đó 3 mũi tiêm MSC trong một năm. Trong số 22 bệnh nhân điều trị ít nhất 1 lần bằng MSC, có 13 người đã cải thiện về điểm kiểm tra phương thức chữ số ký hiệu (SDMT), một trong những bài kiểm tra nhận thức. Đáng chú ý, có 6 trong số 17 bệnh nhân được điều trị đã cải thiện hơn 4 độ SDMT sau 3 lần kiểm tra liên tiếp trong một năm.
Trong nghiên cứu này Bác sĩ Petrou Panayiota, tác giả chính, Chuyên gia thần kinh học, Đơn vị Miễn dịch Thần kinh, Trung tâm Đa xơ cứng và Trung tâm Di truyền Thần kinh Agnes-Ginges tại Bệnh viện Đại học Hadassah ở Jerusalem, Israel và các đồng nghiệp đánh giá tác động về nhận thức của bệnh nhân MS trong việc cấy ghép MSC lặp lại. Ngoài ra, bằng phương pháp này họ đã tìm các dấu ấn sinh học có trong huyết thanh của viêm thần kinh và thoái hóa thần kinh, đặc biệt là chuỗi nhẹ sợi thần kinh (neurofilaments light chain – NfL) và protein axit fibrillary thần kinh đệm (glial fibrillary acidic protein – GFAP)
Sau khi mở rộng nghiên cứu đã thu nhận 48 bệnh nhân mắc MS nguyên phát hoặc MS tiến triển thứ cấp đã tham gia vào thử nghiệm mù đôi trước đó (NCT02166021) bằng cách tiêm MSC. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng 4 bài kiểm tra nhận thức bao gồm SDMT, Bài kiểm tra bằng lời nói của California, Bài kiểm tra trí nhớ ngắn hạn và Bài kiểm tra liên kết từ ngữ để đánh giá bệnh nhân lúc ban đầu trước khi điều trị và tại 4-5 lần sau khi tiêm. Đồng thời, các nhà nghiên cứu cũng kiểm tra nồng độ NfL và GFAP trong huyết thanh bằng công nghệ Quanterix (SIMOA).
Trong số các dữ liệu hiện có, 17 bệnh nhân đã được điều trị bằng ít nhất 2 mũi tiêm MSC vào bên trong vỏ não cách nhau từ 3 đến 6 tháng và 12 bệnh nhân được tiêm 3 mũi MSC. Đối với những bệnh nhân được điều trị, nồng độ NfL giảm trung bình từ 15,7 pmol/ml còn 12,8 pmol/ml trong năm đồng thời nồng độ GFAP cũng giảm từ 191,4 pmol/ml còn 155,4 pmol/ml.
Trong thử nghiệm ngẫu nhiên mù đôi trước đây được thực hiện bởi Petrou và các đồng nghiệp, việc tiêm MSC có nguồn gốc từ tủy xương tự thân cho thấy tác dụng lâm sàng ở những bệnh nhân mắc bệnh MS hoạt động và tiến triển.2 Các bệnh nhân tham gia có bệnh sử về tình trạng lâm sàng xấu đi hoặc từ 2015 đến 2018 được chia ngẫu nhiên thành 3 nhóm: MSC tự thân tiêm vào nội tủy mạc (MSC-IT) hoặc MSC tự thân tiêm tĩnh mạch (MSC-IV) (106 tế bào/kg) hoặc tiêm giả dược.
Sau 6 tháng, một nửa số bệnh nhân thuộc nhóm MSC-IT và MSC-IV được tái điều trị bằng MSC, và nửa còn lại được tiêm giả dược. Những bệnh nhân ban đầu được chỉ định điều trị giả dược được chia thành 2 nhóm nhỏ và được điều trị bằng MSC-IT hoặc MSC-IV. Sau 14 tháng nghiên cứu cho thấy không có bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị. Số ca bệnh nhân thất bại trong điều trị ở nhóm MSC-IT và MSC-IV ít hơn đáng kể so với những người trong nhóm điều trị giả dược (lần lượt là 6,7%, 9,7% và 41,9%, P = 0,0003 và P = 0,0008) .
Trong thời gian theo dõi 1 năm, 58,6% bệnh nhận điều trị bằng MSC-IT và 40,6% bằng MSC-IT không có triệu chứng của bệnh so với 9,7% bệnh nhân ở nhóm điều trị giả dược (P < 0,0001 và P <0,0048). Ngoài ra, việc cấy ghép MSC-IT làm giảm khả năng tái phát bệnh, giảm sự tổn thương T2 trên MRI, tăng kết quả điều trị qua các bài kiểm tra nhận thức. Tóm lại, điều trị bằng MSC dễ dung nạp và hiệu quả trong thời gian ngắn, đặc biệt ở những bệnh nhân đang mắc bệnh. Việc tiêm bằng phương pháp IT có hiệu quả hơn tiêm tĩnh mạch trong điều trị bệnh.
Điểm nổi bật trong các nghiên cứu lâm sàng
Theo một báo cáo gần đây, việc tiêm MSC đã cho thấy nhiều tiềm năng trong việc cải thiện nhận thức và các dấu ấn sinh học ở những bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tiến triển (MS).
Đa số bệnh nhân MS được điều trị bằng tiêm MSC đã cải thiện khả năng đi lại và cải thiện kết quả kiểm tra nhận thức trong một năm.
Việc giảm các dấu hiệu sinh học về viêm thần kinh và thoái hóa thần kinh cho thấy tiềm năng của liệu pháp MSC trong việc ảnh hưởng đến quá trình tiến triển của bệnh MS.
Tài liệu tham khảo:
- Panayiota P, Kassis I, Yaghmour NE, et al. effects of repeated autologous mesenchymal stem cells transplantation on cognition and serum biomarkers in progressive multiple sclerosis: interim analysis of an open label extension trial. Presented at: 2023 MSMilan; October 11-12; Milan, Italy. Abstract P377.
- Petrou P, Kassis I, Levin N, et al. Beneficial effects of autologous mesenchymal stem cell transplantation in active progressive multiple sclerosis. Brain. 2020;143(12):3574-3588. doi:10.1093/brain/awaa333
Nguồn: NeurologyLive
